A Phase 3, Randomized, Double-blind, Add-on Study Evaluating the Safety and Efficacy of Navtemadlin Plus Ruxolitinib vs Placebo Plus Ruxolitinib in Patients with Myelofibrosis Who Have a Suboptimal Response to Ruxolitinib

开始日期2024-10-16

申办/合作机构

Kartos Therapeutics, Inc.

NCT06479135

/ Recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Add-on Study Evaluating the Safety and Efficacy of Navtemadlin Plus Ruxolitinib vs Placebo Plus Ruxolitinib in JAK Inhibitor-Naïve Patients With Myelofibrosis Who Have a Suboptimal Response to Ruxolitinib

This clinical trial is evaluating whether addition of navtemadlin to ruxolitinib treatment will provide more clinical benefit than ruxolitinib alone for patients with Myelofibrosis who have a suboptimal response to ruxolitinib treatment alone.
Subjects will start by receiving ruxolitinib alone in the run-in period. Those who demostrate a suboptimal response from ruxolitinib alone will then be randomized 2:1 to receive navtemadlin or navtemadlin placebo as add-on treatment to their ongoing ruxolitinib. Randomized means that subjects will be assigned to a group by chance, like a flip of a coin. The study is blinded, meaning the subjects, doctors, central endpoint assessors and sponsor will not know which add on treatment (navtemadlin or navtemadlin placebo) the subject is receiving.

开始日期2024-06-03

申办/合作机构

Kartos Therapeutics, Inc.

NCT05797831

/ Recruiting临床2/3期

A Phase 2/3 Study of Navtemadlin as Maintenance Therapy in Subjects With TP53WT Advanced or Recurrent Endometrial Cancer Who Responded to Chemotherapy

This study evaluates navtemadlin as maintenance treatment for patients with advanced or recurrent endometrial cancer (EC) who have achieved complete response or partial response on chemotherapy.
The study will be conducted in 2 parts. Part 1 will evaluate safety and efficacy of two different doses of navtemadlin alongside an observational control arm to determine the Phase 3 navtemadlin dose. Part 2 will evaluate the efficacy and safety of navtemadlin Phase 3 dose compared to placebo.

开始日期2023-07-17

申办/合作机构

Kartos Therapeutics, Inc.

[+2]

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100 项与 Navtemadlin 相关的专利（医药）

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2026-03-16·Future Oncology

POIESIS: a phase III study of add-on navtemadlin in JAK inhibitor-naïve myelofibrosis patients with a suboptimal response to ruxolitinib

Article

作者: Kuykendall, Andrew ; Verstovsek, Srdan ; Mascarenhas, John ; Yacoub, Abdulraheem ; Jain, Tania ; Al-Ali, Haifa ; Rothbaum, Wayne ; Rampal, Raajit ; Heidel, Florian H. ; Bradley, Terrence ; Palandri, Francesca ; Vachhani, Pankit ; Passamonti, Francesco ; Harrison, Claire

Most myelofibrosis (MF) patients treated with ruxolitinib fail to achieve optimal response (i.e., spleen volume reduction ≥35% [SVR35] and improvement in total symptom score ≥50% [TSS50], and instead experience suboptimal reductions in spleen volume and constitutional symptoms. Maximizing SVR and TSS is critical for MF patients, as both are associated with improved quality of life (QoL) and overall survival (OS). Navtemadlin is a potent, selective, oral MDM2 inhibitor that restores p53 activity, inducing apoptosis of malignant TP53 wild-type (TP53^WT) CD34⁺ MF progenitor cells. In vitro and clinical data demonstrated navtemadlin's synergy with ruxolitinib and disease-modifying potential. POIESIS is a global, randomized, double-blind phase III trial (NCT06479135) evaluating navtemadlin versus placebo as add-on to ruxolitinib in JAK inhibitor-naïve TP53^WT MF patients with suboptimal response to ruxolitinib. The study includes a ruxolitinib monotherapy run-in period, followed by randomization of suboptimal responders to add-on navtemadlin or placebo to their stable ruxolitinib dose. Study objectives are to isolate the contribution of add-on navtemadlin by assessing SVR and TSS 24-weeks after randomization from the pre-randomization baseline and to demonstrate that this contribution is clinically meaningful using established SVR and TSS endpoints from the pre-ruxolitinib treatment baseline. Secondary endpoints include progression-free survival, leukemia-free survival, and OS.Clinical Trial Registration: NCT06479135 (ClinicalTrials.gov); EUCT 2023-504724-25-00 (EUClinicalTrials.EU).

2025-04-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF CANCER

Exploiting NRF2‐ARE pathway activation in papillary renal cell carcinoma

Article

作者: Pietiäinen, Vilja ; Angori, Silvia ; Moch, Holger ; Lakshminarayanan, Harini ; Bolck, Hella Anna ; Mühlbauer, Katharina ; Schraml, Peter ; Banaei‐Esfahani, Amir ; Kallioniemi, Olli

Abstract:

Papillary renal cell carcinoma (pRCC) is the second most frequent renal cancer subtype but has no indicated targeted treatments. MET inhibition may be a treatment for MET‐driven pRCC, but there is a large group of non‐MET‐driven pRCC without targeted therapy. Activation of NRF2‐ARE pathway has been suggested to be involved in pRCC. To study the relevance of the NRF2‐ARE pathway, we characterized 60 pRCCs by copy number analysis and Whole Exome Sequencing. Because stabilisation of NRF2 results in enhanced expression of NQO1, a reductase that prevents production of reactive oxygen species, protein expression of NQO1 was analysed by immunohistochemistry (IHC) from tissue microarrays (TMAs) and by enzymatic activity assay. Finally, patient‐derived pRCC cells (PDCs) were applied for drug profiling with 18 NRF2‐ARE pathway inhibitors. We identified MET mutations in 5%, and mutations in four genes of NRF2‐ARE pathway (NFE2L2, KEAP1, CUL3 and BACH1) in 10% of 60 pRCC samples. IHC analysis of TMAs of 638 renal cancers showed the correlation of the expression of NQO1 with poor survival outcome (p < .001) and high tumour grade (p < .001) and stage (p < .001) in pRCC. NQO1 mRNA, protein levels and enzymatic activity were increased in 56% of matched pRCC tissue samples and patient‐derived cells (PDCs, n = 9). Drug screening revealed that Brusatol and Convallatoxin are potential novel drugs for pRCC. Inhibition of NRF2 represents a novel therapeutic approach for MET‐independent pRCC patients.

2025-02-19·Science Translational Medicine

A window-of-opportunity trial reveals mechanisms of response and resistance to navtemadlin in patients with recurrent glioblastoma

Article

作者: Chakravarti, Arnab ; Reynolds, Abigail R. N. ; Beroukhim, Rameen ; Ye, Xiaobu ; Wen, Patrick Y. ; Sarosiek, Kristopher A. ; Bossi, Connor ; Pelton, Kristine ; Rudek, Michelle A. ; Ligon, Keith L. ; Huang, Raymond Y. ; Cusick, Margaret ; Sorger, Peter K. ; Pal, Sangita ; Desideri, Serena ; Danda, Neeraja ; Lapinskas, Emily ; Ayoub, Georges ; Fisher, Joy D. ; Palanichamy, Kamalakannan ; Walbert, Tobias ; Stopka, Sylwia A. ; Lee, Eudocia Q. ; Grossman, Stuart A. ; Lieberman, Frank ; Khuu, Nicholas ; Regan, Michael S. ; Jeang, John ; Holdhoff, Matthias ; Strowd, Roy ; Rashid, Rumana ; Lin, Jia-Ren ; Malinowski, Seth ; Fassinou, Auriole C. R. ; Santagata, Sandro ; Nabors, Louis B. ; Desai, Arati ; Agar, Nathalie Y. R. ; Spetz, Johan ; Azazmeh, Narmen ; Alexander, Brian M. ; Rendo, Veronica ; Pisano, William

Inhibitors of murine double minute homolog 2 (MDM2) represent a promising therapeutic approach for the treatment of TP53 wild-type glioblastomas (GBMs), reactivating p53 signaling to induce cancer cell death. We conducted a surgical window-of-opportunity trial (NCT03107780) of the MDM2 inhibitor navtemadlin (KRT-232) in 21 patients with TP53 wild-type recurrent GBM to determine achievable drug concentrations within tumor tissues and biological mechanisms of response and resistance. Participants received navtemadlin at 120 mg ( n = 10) or 240 mg ( n = 11) for 2 days before surgical resection and after surgery until progression or unacceptable toxicity. Both 120 and 240 mg daily dosing achieved a pharmacodynamic impact, but median progression-free survival was 3.1 months. DNA sequencing of three recurrent tumors revealed an absence of TP53 -inactivating mutations, indicating alternative mechanisms of resistance. To understand the mechanisms of response and resistance associated with navtemadlin, we conducted functional and spatial analyses of human tissue and patient-derived GBM neurosphere models. Navtemadlin induced partial tumor cell death as monotherapy, and combination with temozolomide enhanced apoptosis in GBM neurospheres while sparing normal bone marrow cells in vitro. We also observed up-regulation of oligodendrocyte differentiation genes with navtemadlin treatment and enrichment of oligodendrocyte transcription factor 2 (OLIG2)–positive cells at relapse, suggesting an unexplored mechanism of navtemadlin tolerance in GBM. Overall, these results indicated that clinically achievable doses of navtemadlin exert pharmacodynamic effects on GBM and suggest that combined treatment with temozolomide may be a route to more durable survival benefits.

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2026-08-30

·p53bio

p53基因在黑色素瘤治疗中的研究进展与医疗方案综述

摘要 p53是黑色素瘤中一个独特而富有挑战性的治疗靶点：与肺癌、卵巢癌等高频突变肿瘤不同，皮肤黑色素瘤中TP53基因本身突变率仅约5%–17%，绝大多数病例（超过80%）保留了野生型TP53，但其抑癌功能被MDM2/MDM4等负调控蛋白持续抑制。这一"通路失活而非基因缺失"的特征，决定了黑色素瘤的p53靶向策略重心并非直接修复突变蛋白，而是释放被锁住的野生型p53，或针对少数突变型p53进行再激活。本文系统梳理了p53在黑色素瘤中的分子机制、靶向药物策略（MDM2/MDM4抑制剂、突变p53再激活剂、溶瘤病毒与基因治疗）以及临床转化与联合免疫治疗的最新进展。总体而言，截至2025年所有p53通路药物在黑色素瘤中仍处于I/II期、尚无一款获批，但APG-115（alrizomadlin，亚盛医药）联合帕博利珠单抗在免疫耐药黑色素瘤中取得23.1%的客观缓解率、ONCOS-102联合帕博利珠单抗在PD-1难治人群中取得35%缓解率，提示"释放p53+免疫治疗"是极具前景的方向。背景黑色素瘤是恶性程度最高的皮肤肿瘤之一。世界卫生组织2020年数据显示，全球皮肤黑色素瘤年新发约32万例、死亡约6万例；在中国，每年新发病例约2万例。随着BRAF/MEK靶向药与PD-1/CTLA-4免疫检查点抑制剂的问世，晚期黑色素瘤生存显著改善，但免疫耐药、靶向药获得性耐药以及BRAF野生型人群缺乏有效方案，仍是临床痛点。p53作为"基因组守护者"，本应启动受损细胞的凋亡或衰老，却在多数黑色素瘤中处于被抑制状态——这使其成为克服耐药、重塑免疫微环境的重要干预节点。p53在黑色素瘤中的分子机制与功能异常突变频率低且与BRAF/NRAS互斥基于癌症基因组图谱（TCGA）全外显子测序，皮肤黑色素瘤TP53突变率约17%。需要强调的是，黑色素瘤p53失活主要通过两条机制，二者相对比例悬殊：其一为TP53基因错义突变（mutp53，功能丧失或显性负性），仅占约5%–17%；其二为野生型p53通路被抑制（WT-p53失活），占绝对主导——超过80%（有研究称超过95%）的黑色素瘤TP53为野生型，但p53的转录活性被MDM2/MDM4持续压制。这是黑色素瘤p53领域最关键的事实：多数黑色素瘤并非"p53坏掉了"，而是"p53被锁住了"。此外，TP53突变与BRAF/NRAS激活突变在外遗传上互斥，因此TP53突变在NF1亚型及"三野生型"（BRAF/NRAS/NF1均野生型）黑色素瘤中富集，在BRAF突变瘤中罕见。UV诱导的"签名"突变皮肤黑色素瘤的p53突变呈现典型的紫外线（UV）暴露特征。Zerp等早在1999年即报道，皮肤黑色素瘤中77%（17/22）的p53突变为C:G→T:A或CC:GG→TT:AA转换，定位于双嘧啶位点，与紫外线损伤高度相关。常见的DNA结合域热点包括R248Q/R248W、R282W、R175H等错义突变，但其精确频率缺乏一致的定量荟萃，引用时宜注明属"常见热点"。MDM2罕见，MDM4/MDMX才是主要抑制者这是黑色素瘤区别于其他肿瘤的另一关键特征。MDM2在黑色素瘤中的扩增仅约3%–5%，属罕见驱动事件；而MDM4（亦称MDMX）的蛋白过表达见于约65%的I–IV期黑色素瘤，在转移期（III–IV期）更高达约83%，且与晚期显著相关。其机制以转录后上调为主：MDM4通过其p53结合口袋阻断p53招募至BAX、APAF1等促凋亡基因启动子，抑制p53转录活性；MDM2则主要作为E3泛素连接酶促进p53降解。临床前研究显示，钉合肽SAH-p53-8破坏MDM4–p53相互作用可在野生型p53黑色素瘤中诱导凋亡，并与维莫非尼（vemurafenib）协同。MDM4剪接异构体MDM4-A在TCGA队列中约6.4%高表达且提示更差生存。剪接异构体Δ40p53的争议既往认为Δ40p53（缺失N端转录激活区与MDM2结合域）对p53呈显性负性抑制，但Takahashi、Markovic与Scrable发表于《Journal of Investigative Dermatology》（2013）的研究给出相反结论：在A375等黑色素瘤细胞中，外源Δ40p53非但不抑制反而激活内源p53，诱导凋亡（亚二倍体/凋亡细胞升高约4.5倍、cleaved PARP约2.2倍），并使p53靶基因向促凋亡方向偏移。因此"Δ40p53显性负性促侵袭"模型在黑色素瘤中缺乏支持。突变型p53的功能获得（GOF，如促进转移、代谢重编程、免疫抑制微环境）在跨癌种中有大量证据，但黑色素瘤特异性的GOF机制目前多为外推，尚属假说性结论，不应作为既定事实。p53状态与现有治疗应答的关联回顾性证据存在矛盾。DeLeon等纳入102例接受抗PD-1/CTLA-4治疗的黑色素瘤患者（其中TP53突变21例，占20.6%），结果显示突变与野生型在客观缓解率（47.4% vs 34.3%，P=0.30）、无进展与总生存上均无统计学差异，作者认为TP53突变"不显著改变免疫检查点抑制剂预后"。另一项178例亚洲黑色素瘤队列则提示TP53突变与检查点抑制剂耐药显著相关（P<0.05）。机制上，机制上因检查点抑制剂主要经穿孔素/颗粒酶的外源性通路杀伤，不依赖p53介导的内源性凋亡，这或可解释为何突变本身未必影响免疫疗效，但p53可通过维持JAK2表达支持IFN-γ→JAK2/STAT1→IRF-1→PD-L1通路，使突变瘤PD-L1表达更高。综上，p53状态目前并非任何标准治疗的获批生物标志物。靶向p53通路的黑色素瘤治疗策略基于上述机制，黑色素瘤的p53靶向策略可分为三大类。一、MDM2小分子抑制剂（释放野生型p53）此类药物通过阻断MDM2–p53蛋白-蛋白相互作用，稳定并激活TP53野生型肿瘤中的p53。代表药物包括：APG-115（alrizomadlin，亚盛医药）口服高选择性MDM2抑制剂；navtemadlin（KRT-232，Kartos Therapeutics）；idasanutlin（RG7388，罗氏）；milademetan（DS-3032b，第一三共）；siremadlin（HDM201，诺华）。其中APG-115因黑色素瘤临床数据最丰富而最受关注。需注意，KRT-232与APG-115是两个不同分子，引用临床数据时应以具体试验区分。二、MDM2/MDMX双靶点抑制 sulanemadlin（ALRN-6924，Aileron）是首个进入临床的细胞穿透型订书肽（stapled peptide），可同时阻断p53与MDM2、MDMX的相互作用，理论上更适用于MDMX高表达的黑色素瘤，目前已在成人及儿童复发难治实体瘤中评估，安全性良好，但检索未见针对黑色素瘤的专门临床试验报道。三、突变型p53再激活剂针对少数mutp53，策略是将其重折叠回野生型构象。eprenetapopt（APR-246/PRIMA-1Met，Aprea）已用于MDS/AML，黑色素瘤数据有限；rezatapopt（PC14586，PMV Pharma）是首创、口服、选择性靶向Y220C突变p53的重折叠剂，在I期PYNNACLE研究（NCT04585750）中纳入77例TP53 Y220C实体瘤，总体客观缓解率20%，KRAS野生型且剂量达标者达30%。但由于Y220C在黑色素瘤中属罕见亚克隆，黑色素瘤直接获益有限。COTI-2（靶向PI3K/AKT/mTOR兼mutp53激活）亦未见黑色素瘤专门临床报道。四、溶瘤病毒与基因治疗 ONCOS-102（Targovax/Circio）是一种5/3嵌合腺病毒，删除E1B-55K（该蛋白结合并降解p53），因而可激活p53通路，并表达GM-CSF重塑免疫微环境。Gendicine（今又生，深圳赛百诺）是重组人p53腺病毒注射液，为全球首个获批基因治疗药（中国2003年获批用于头颈鳞癌），代表了p53基因治疗路径，在黑色素瘤中报道有限。五、突变p53降解剂前沿（2023–2025）直接降解mutp53的临床药物目前仍为空白，最新策略多为临床前：HSP90/HSP70抑制、降解子（degron）标记联合CELMoD（iberdomide）靶向降解mutp53、NanoTAC仿生纳米受体促进mutp53降解（Nature Nanotechnology 2024）等。临床转化与联合治疗进展标准治疗格局与p53的生物标志物地位当前晚期黑色素瘤一线以PD-1抑制剂（帕博利珠单抗、纳武利尤单抗）、CTLA-4抑制剂（伊匹木单抗）及BRAF/MEK抑制剂（达拉非尼+曲美替尼、维莫非尼+考比替尼等）为基础。p53状态尚未成为常规生物标志物，但作为耐药机制与联合切入点被广泛研究。MDM2扩增作为BRAF/MEK耐药机制临床前及部分病例报道提示，MDM2扩增常与TP53野生型并存，可作为BRAF抑制剂获得性耐药机制（p53被持续降解，绕过MAPK抑制）。机制研究层面，KRT-232（navtemadlin）联合达拉非尼/曲美替尼的I/II期研究（NCT02110355）在患者来源异种移植（PDX）转化研究中显示，100%的BRAFV600患者及73%的非V600患者肿瘤缩小，支持在NRAS/NF1突变黑色素瘤中联用。p53激活剂联合免疫检查点抑制剂这是黑色素瘤中最有临床信号的组合。机制上，MDM2抑制激活p53可诱导IFN应答、增强抗原呈递并逆转免疫抑制微环境。核心证据来自APG-115联合帕博利珠单抗的Ib/II期、开放、多中心研究NCT03611868（KEYNOTE B66）：截至2022年12月，31例既往PD-1/PD-L1进展的皮肤黑色素瘤中，26例可评估者取得2例完全缓解+4例部分缓解，确认客观缓解率23.1%，且分析表明缓解来自联合治疗而非免疫延迟效应。常见治疗中不良事件包括恶心71%、呕吐38.7%、血小板减少32.3%，总体可控。另一代表性证据为ONCOS-102联合帕博利珠单抗治疗PD-1抗体难治性黑色素瘤，客观缓解率达35%，FDA据此授予其用于该人群的资格。亚盛医药的APG-115还于2021年获美国FDA快速通道资格，用于复发/难治性不可切除/转移性黑色素瘤——这是中国原研MDM2-p53抑制剂的重要里程碑。rezatapopt在黑色素瘤的定位 rezatapopt（PC14586）在Y220C突变实体瘤中的总体客观缓解率20%（NEJM 2026；394:872-883），但黑色素瘤中Y220C属罕见亚克隆，目前主要处于概念验证阶段。中国进展 APG-115（alrizomadlin）由亚盛医药（6855.HK）自主研发，是中国首个进入临床的MDM2-p53抑制剂，连续三年（ASCO 2021/2022/2023）披露免疫耐药皮肤黑色素瘤阳性数据（最高ORR 23.1%）。国内学者围绕p53在黑色素瘤中的功能与靶向亦有诸多基础与转化研究，但该靶点黑色素瘤适应症尚无国产药物获批。挑战与未来方向截至2025年，黑色素瘤领域所有p53靶向药物均处于I/II期、无一款获批，核心挑战包括：第一，人群选择严苛——MDM2/p53抑制剂需TP53野生型且最好MDM2扩增，而rezatapopt等仅限Y220C等特定错义突变，依赖精准分子分型；第二，血液学毒性突出，尤其血小板减少（APG-115单药≥3级血小板减少约33.3%，联合亦约32%）、中性粒细胞减少、贫血，需隔日给药等剂量优化；第三，疗效预测生物标志物尚未标准化；第四，突变型p53靶向仅覆盖极少数热点。未来方向包括：基于MDM2/MDM4状态、TP53突变谱的精准分层，p53释放剂与双免疫、BRAF/MEK抑制剂及放疗的联合，以及对黑色素瘤特异性MDM4依赖的订书肽/双靶点药物开发。结论 p53在黑色素瘤中呈现"低突变率、高通路抑制"的独特格局，MDM4/MDMX过表达是主要的p53抑制机制。基于这一认知，黑色素瘤p53靶向的核心策略是释放被锁住的野生型p53（MDM2/MDM4抑制剂、溶瘤病毒）或针对少数突变型p53再激活（如rezatapopt）。尽管尚无药物获批，APG-115与ONCOS-102联合免疫检查点抑制剂在免疫耐药人群中分别取得23.1%与35%的客观缓解率，凸显"释放p53以重振免疫"的转化潜力。随着精准分子分型与联合策略的成熟，p53通路有望从实验室走向黑色素瘤临床实践。研究局限性本文综合的p53状态与免疫治疗疗效关联证据多来自回顾性、小样本队列（n=102、n=178），结论尚存矛盾；TP53精确突变率在不同测序平台间存在分歧（约5%–17%）；突变型p53在黑色素瘤中的GOF机制缺乏本癌种专属验证；部分在研药物（如rezatapopt、ALRN-6924）的黑色素瘤数据仍限于临床前或概念验证阶段。上述不确定性需在更大规模、前瞻性、分子分层的临床试验中进一步澄清。参考文献 1.Gembarska A, et al. MDM4 is a key therapeutic target in cutaneous melanoma. Nature Medicine 2013. 2.Takahashi R, Markovic S, Scrable H. Dominant effects of Δ40p53 on p53 function and melanoma cell fate. J Invest Dermatol 2013;134:791–800. 3.Alatawi A, Kho S, Markey MP. MDM4 Isoform Expression in Melanoma Supports an Oncogenic Role for MDM4-A. J Skin Cancer 2021;3087579. 4.Zerp SF, et al. p53 mutations in human cutaneous melanoma correlate with sun exposure. Br J Cancer 1999;79:921–926. 5.Cancer Genome Atlas Network. Genomic Classification of Cutaneous Melanoma. Cell 2015;161(7):1681–1696. 6.DeLeon TT, et al. Clinical outcomes with immune checkpoint inhibitor therapy in melanoma patients with CDKN2A and TP53 mutations. PLoS One 2020;15(3):e0230306. 7.A phase 2 study of alrizomadlin (APG-115) + pembrolizumab in IO-failed melanoma (NCT03611868). J Clin Oncol 41:9559, 2023. 8.ESMO Open 2024 – First-in-human phase I of alrizomadlin (APG-115). 9.Metastatic Melanoma PDXs Respond to MDM2 Antagonist KRT-232 ± BRAF/MEK. Clin Cancer Res 2020;26(14):3803. 10.Phase 1 Study of Rezatapopt (PC14586) in TP53 Y220C–Mutated Tumors. N Engl J Med 2026;394:872-883. 11.ClinicalTrials.gov NCT03611868 – APG-115 ± pembrolizumab (KEYNOTE B66). 12.ClinicalTrials.gov NCT04585750 – Rezatapopt (PC14586) PYNNACLE. 13.Nature Reviews Cancer 2024 – Translating p53-based therapies into the clinic. 14.ONCOS-102 + pembrolizumab in PD-1-refractory melanoma (review). 肿瘤学杂志 2024. 15.药时代：亚盛医药MDM2-p53抑制剂APG-115获美国FDA快速通道资格（微信公众号，2021-09-23）. 16.健康报医生频道：我国每年发病约2万例——黑色素瘤治疗呼唤多科协作（微信公众号，2018-07-17）. 17.生物谷：MDM2拮抗剂抵消黑色素瘤对CDK4/6抑制剂的抗性（微信公众号，2019-08-19）. 18.药渡：靶向p53信号通路的抗肿瘤药物研发策略盘点（微信公众号，2019-11-07）.

2026-08-25

·医药投资并购俱乐部

全球医药行业周度动态周报

🎧上方为本期音频播客，下文为完整原文深度解读供查阅 Global Pharma Weekly Update 医药行业周度动态（2026.8.17-8.23）聚焦创新药、AI制药与脑机接口最新进展报告日期： 2026 年 8 月 23 日（周日）覆盖区间： 2026 年 8 月 17 日 — 8 月 23 日覆盖范围：全球医药医疗健康行业、创新药全领域，重点跟踪 AI 制药与脑机接口（BCI）一、本周 TL;DR ● 政策重磅：国家医保局 8 月 19 日发布《全民医疗保障 "十五五" 规划》，医保从 "被动支付者" 转向 "战略购买者"，"保基本 + 促创新" 双轮驱动，商保创新药目录上升为制度性安排，创新药支付路径重构。 ● 国产新药密集获批：恒瑞 CFB 抑制剂立康可泮（PNH，8 月 20 日）、三生国健 IL-1β 单抗安弗利奇塔单抗（急性痛风，8 月 20 日）同日获批；信达口服 GLP-1 周制剂 IBI3042 等 34 款 1 类新药本周获批临床。 ● 一级市场：苏州时安生物完成近 4 亿元 A 轮系列融资（siRNA，IDG 资本、蓝驰创投等），为本周国内披露的最大额创新药融资。 ● BD 延续高景气：甘李药业 GLP-1 双周制剂博凡格鲁肽授权 Menarini 总额超 7.2 亿欧元（8 月 11 日公告，本周持续发酵）；百济神州从 RVMD 引进 RAS (ON) 抑制剂亚洲权益。 ● 国际 M&A 落地： Ipsen 对 Kartos Therapeutics 的收购 8 月 21 日完成交割，首付 4.5 亿美元、总额最高 17.5 亿美元，锁定 MDM2 抑制剂 navtemadlin。 ● IPO 窗口活跃：泽璟制药二闯港交所（8 月 12 日递表，中金独家保荐），杭州临床 CRO 博纳西亚 8 月 20 日再度递表港交所。 ● 控制权变更：丰原药业控股股东变更为蚌埠投资集团（6.41 亿元受让 21.53% 股权），实控人变更为蚌埠市国资委；接盘方承诺 36 个月内不注入资产，属控制权交易而非借壳。 ● AI 制药：英矽智能与元码智药达成下一代 RNA 创新药研发合作，共建 mRNA AI 原生研发引擎；券商密集发布 AI 制药研报，称行业迎来 "需求奇点"。 ● 脑机接口：深圳落地广东首例脑机接口数据知识产权登记；上海临港 "十五五" 规划明确攻关高通道脑机芯片；美好医疗覆盖侵入 / 半侵入 / 非侵入三路线并进入小批量供货。 ● 风险事件：贝达药业在研药不及预期，周内市值缩水近 80 亿元；百利天恒依据 "首例给药" 确认 17 亿元里程碑收入引发市场争议。二、国际篇 2.1 并购（M&A）收购方标的交割 / 公告日交易金额核心资产 / 目的来源 Ipsen（法国） Kartos Therapeutics（美国） 8 月 21 日交割首付 4.5 亿美元，总额最高 17.5 亿美元（含最高 13 亿美元里程碑） navtemadlin（KRT-232），口服选择性 MDM2 抑制剂，针对骨髓纤维化临床后期药融圈 2026-08-22 Piramal Pharma（印度） Yapan Bio（印度 Hyderabad） 8 月 19 日收购额外 40.67% 股权，获得控股疫苗及生物制品 CDMO，扩充生物制品 CDMO 产能 The Pharma Letter 2026-08-19 LEO Pharma（丹麦） dersimelagon 全球权益（从田边三菱） 8 月 18 日未披露皮肤病候选药 dersimelagon 全球权益 The Pharma Letter 2026-08-18 Ipsen 交易双方 6 月 29 日签约，约两个月完成交割。以上以正式披露为准。 2.2 License / BD 交易授权方引进方公告日标的 / 产品交易要点来源 Chugai（中外制药，罗氏控股） GSK 8 月 18 日抗登革热病毒抗体 AID351 独家许可协议 The Pharma Letter 2026-08-18 复宏汉霖 Sandoz（山德士） 8 月 17 日至多 10 款生物类似药重大开发、生产与商业化合作；高盛维持 "买入"，目标价由 104.79 港元上调至 112.01 港元 The Pharma Letter 2026-08-17；智通财经 2026-08-21 重庆宸安生物 Mankind Pharma（印度） 8 月 20 日德谷胰岛素、德谷 / 门冬固定复方印度独家权益，财务条款未披露 The Pharma Letter 2026-08-20 NeoImmuneTech Tolerance Bio（美国） 8 月 20 日 NT-I7（efineptakin alfa）独家许可，推进胸腺相关疗法开发 The Pharma Letter 2026-08-20 2.3 IPO 动态本周（8 月 17 日 —21 日）检索范围内未见明确归属医药 / 生物科技行业的美股 IPO 定价记录。背景：8 月上旬美股生物科技 IPO 显著回暖（Braveheart Bio、BlossomHill、Latigo、Vogenx 等密集定价，8 月初单周拟募资近 10 亿美元），IPO 窗口处于年内高位。（来源：IPOScoop 2026-08-03；investing.com IPO 日历；以正式披露为准） 2.4 一级市场融资公司轮次金额公告日投资方用途 / 核心资产来源 Abcuro D 轮 6600 万美元 8 月 18 日 New Leaf Venture Partners、Bain Capital Life Sciences、Samsara BioCapital、Redmile、赛诺菲风投、RA Capital 等抗 KLRG1 单抗 ulviprubart 在较轻症包涵体肌炎（IBM）人群的新临床研究 Fierce Biotech 2026-08-18 Epicrispr C 轮 9000 万美元 8 月 11 日（上周披露，本周收录） — — Fierce Biotech Vaderis B 轮 1.52 亿美元 8 月 11 日（上周披露，本周收录）高盛另类投资生命科学领投 — Fierce Biotech 2.5 研发与审批里程碑事件日期核心内容来源 FDA 批准 oveporexton（Orzeyful） 8 月 21 日首个用于 1 型发作性睡病的食欲素受体激动剂 AJMC 2026-08-21 felzartamab 中国获批（Biogen / 天境生物） 8 月 17 日联合来那度胺和地塞米松，用于既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤成人患者，全球首个获批 The Pharma Letter 2026-08-17 Opdivo 台湾新增适应症 8 月 19 日小野药品宣布 Opdivo 静脉注射剂在台湾获得追加批准 The Pharma Letter 2026-08-19 诺和诺德启动 OASIS 5 三期本周披露口服司美格鲁肽（Wegovy 口服制剂）探索更低剂量方案，安慰剂对照，计划入组 450 人、治疗 60 周药明康德 / Fierce Pharma/BioSpace 2026-08-21 至 22 默沙东 / Moderna mRNA-4157（V940）三期积极本周个体化 mRNA 肿瘤疫苗三期试验公布积极结果，首次验证 mRNA 疗法在实体瘤治疗中的有效性 TIDES 周报 2026-08-23 研发风险事件：公司事件日期来源 Kolon TissueGene 膝骨关节炎三期失败后裁员 37 人 8 月 18 日 Fierce Biotech Layoff Tracker 赛诺菲裁撤原 Blueprint Medicines 团队 229 人 8 月 17 日 Fierce Biotech Layoff Tracker 2.6 脑机接口（国际）本周国际 BCI 无重大新增融资或审批事件披露。背景进展：Synchron 正筹备 2026 年开展 Stentrode 植入式 BCI 的关键性临床试验（pivotal trial），由其 2025 年 11 月宣布的 2 亿美元 D 轮（Double Point Ventures 领投，ARCH、Khosla、Bezos Expeditions、卡塔尔主权基金等参投，累计融资 3.45 亿美元）支持，目标直指全球首个植入式 BCI 的 FDA PMA 申报；其 COMMAND 研究 6 名患者 12 个月安全性终点全部达成。（来源：TechTimes 2026-06-06；The Robotics Media 2026-07-20；以正式披露为准）三、中国创新药篇 3.1 政策与支付《全民医疗保障 "十五五" 规划》发布（8 月 19 日）：医保定位从 "被动支付者" 转向 "战略购买者"，由单一 "保基本" 转向 "保基本 + 促创新" 双轮驱动；"智慧医保" 升级为 "数智医保" 并新增 "科学医保"；明确 "完善商业健康保险创新药品目录" 为制度性安排 —— 商保目录内药品不纳入医疗机构自费率考核、不纳入集采监测、不计入 DRG/DIP 病种付费考核，破解高值创新药进院难、考核难痛点。2025 年 12 月首版商保创新药目录已纳入 19 种药品（含全部 5 款 CAR-T、9 个 1 类新药）。2025 年全国基本医保基金总支出首次突破 3 万亿元。（来源：新康界、21 世纪经济报道等，2026-08-21 至 22，经恒生聚源检索）政策文件发布 / 报道日核心内容来源医疗保障法草案 8 月 21 日报道提出优化异地就医直接结算服务等安排恒生聚源新闻库 2026-08-21 检验类医疗服务价格项目立项指南（试行） 8 月 14 日发布，本周解读发酵设 662 个主项目，规范加收项与计价单位，促进结果互认；券商认为利好 IVD 国产龙头（2025 年我国 IVD 市场约 1300 亿元）兴业证券医药周报 2026-08-16 3.2 一级市场投融资公司轮次 / 事件金额公告日投资方核心方向 / 用途来源时安生物（苏州） A 轮系列融资（Pre-A/A/A+）合计近 4 亿元人民币 8 月 20 日宣布 Pre-A：蓝驰创投领投，朗煜投资、苏创投 - 天使母基金、中启资本；A/A+：IDG 资本连续领投，阳光融汇资本联合领投 A+，国投招商、华泰紫金等 siRNA 双靶及肝外递送（脂肪、肌肉、心肌、肾脏）管线；本轮叠加对外授权已兑现合作款项，累计取得近 10 亿元研发资金药事纵横 2026-08-23；证券之星 2026-08-20 益康药业（山东）定向增发 3000 万元人民币 8 月 13 日收录，8 月 20 日报道山东财金集团 — 天眼查药渡《每周渡选》延伸参考（8 月 21 日发布，覆盖 8 月 10 日 —16 日，事件发生日为上周）：公司轮次金额投资方来源霍德生物 C 轮首关近 2 亿元天士力资本、海邦投资、广州健康产投等药渡 2026-08-21 哲源科技 A2 轮近 2 亿元圣湘生物携产业基金领投，中科创星、张江科投跟投药渡 2026-08-21 寻明生科 B 轮 1 亿美元 — 药渡 2026-08-21 虹信生物 B 轮数亿元中金资本领投药渡 2026-08-21 Epicrispr C 轮 9000 万美元 — 药渡 2026-08-21 Boulevard Bio 首轮融资 6500 万美元 Deerfield 药渡 2026-08-21 3.3 BD 交易与 License out/in 类型授权方引进方标的金额 / 要点公告日来源 License out 甘李药业 Menarini（意大利） GLP-1 双周制剂博凡格鲁肽总额超 7.2 亿欧元；8 月 11 日公告，本周持续发酵 8 月 11 日公告甘李药业公告；药渡 2026-08-21 License in Revolution Medicines（RVMD）百济神州 RAS (ON) 抑制剂（Pan-RAS）亚洲权益合作本周药渡 2026-08-21 License in 翰宇药业三生制药司美格鲁肽双适应症权益 4.5 亿元本周药渡 2026-08-21 合作晶蛋生物 Almirall — 总额最高 2.545 亿欧元本周药渡 2026-08-21；The Pharma Letter 2026-08-16 合作英矽智能元码智药下一代 mRNA AI 原生研发引擎围绕 AI 新抗原预测与序列设计、环状 mRNA、靶向递送、自动化实验及智能制造，探索个体化肿瘤疫苗 8 月 20 日有连云 2026-08-21 合作复宏汉霖 Sandoz（山德士）至多 10 款生物类似药全球开发、生产与商业化合作（见国际篇 2.2） 8 月 17 日 — 行业背景：2026 年中国创新药 BD 持续加速，恒瑞医药自 2018 年以来已完成 14 笔对外授权、涉资共 150 亿美元；其与 BMS 的潜在 152 亿美元战略合作上半年确认合作收入 14.22 亿元，6 亿美元首付款即将到账。（来源：和而泰达 / 中财网，2026-08-21，经恒生聚源检索；以公司公告为准） 3.4 产品研发与临床 / 审批进展获批上市（NMPA）公司产品获批日类型 / 靶点适应症核心亮点来源恒瑞医药富马酸立康可泮胶囊（恒优达 ®） 8 月 20 日 1 类新药、口服补体 B 因子（CFB）抑制剂既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人患者 C5 抑制剂之后全新机制的近端补体抑制方案药渡 2026-08-22 三生国健 / 三生制药安弗利奇塔单抗（益赛那，SSGJ-613） 8 月 20 日重组抗 IL-1β 人源化单抗急性痛风性关节炎国内第二款同靶点药物；确证性三期（505 例）24 周达双主要终点，预防复发显著优于复方倍他米松药事纵横 2026-08-22 通化金马阿尔茨海默病 1 类创新药本周 1 类创新药阿尔茨海默病中报称创新布局进入商业化兑现阶段恒生聚源新闻库 2026-08-21 获批临床 / IND（重点品种）公司产品获批日类型 / 靶点适应症 / 用途来源信达生物 IBI3042 8 月 20 日 CDE 公示口服每周一次小分子 GLP-1 受体激动剂成人超重 / 肥胖体重控制药渡等荣昌制药 RCZY690 本周口服 Pan-RAS 分子胶抑制剂 —；公司首个小分子创新药项目药渡等悦康药业 YKYY033 8 月 20 日 — 获美国 FDA 临床试验批准药渡等宜明昂科 IMM0306 8 月 21 日 — 获 FDA 批准开展红斑狼疮临床试验药渡等恒瑞医药 SHR-7012 注射液 8 月 20 日 — — 药渡等齐鲁制药 QLS2404 本周 SLE/pSS 双通路 — 药渡等华北制药六价重组诺如病毒疫苗本周疫苗 — 药渡等天士力 TSL2402 片本周 — — 药渡等一品红 APH03867 片本周 — — 药渡等我武生物猫毛膜剂本周治疗用生物制品 1 类 — 药渡等基石药业 CS5007 本周 — IND 获 NMPA 批准药渡等行业统计显示本周共34 款 1 类新药在中国获批临床。（以上来源：药渡、药事纵横、药智网等，2026-08-20 至 23，经恒生聚源检索；以 CDE/NMPA 公示为准）临床数据与后期进展公司产品 / 事件日期核心内容来源齐鲁制药 KRAS G12D 抑制剂 8 月 21 日公布首个临床数据，DCR 达 92% 恒生聚源新闻库民为生物 GLP-1/GIP/GCG 三靶点 8 月 22 日启动减重三期临床恒生聚源新闻库绿叶制药 LY01620（mRNA 疫苗） 8 月 20 日即将开展中国 II 期临床恒生聚源新闻库维立志博维利信 8 月 21 日新药上市申请获 NMPA 受理恒生聚源新闻库威斯津生物 EBV-mRNA 抗癌新药 8 月 23 日即将启动 PD-1 联用 II 期临床，tLNP 递送技术实现出海恒生聚源新闻库 3.5 IPO / 借壳 / 类借壳 / 定增再融资 IPO 公司事件日期保荐方核心看点来源泽璟制药二闯港交所，重新递交 H 股上市申请 8 月 12 日递表，本周披露解读中金公司独家保荐 A 股首家未盈利上市企业；2026H1 营收 12.04 亿元（+220.71%）、归母净利润 6.40 亿元，首度半年度盈利；与 AbbVie 就 DLL3/CD3 三抗 ZG006 合作，已收 1 亿美元首付款，若选择权行使里程碑最高 10.75 亿美元卡融 IPO 2026-08-21 博纳西亚（PANACRO）再递表港交所 8 月 20 日兴证国际、工银国际联席保荐杭州临床 CRO；按 2025 年临床 CRO 服务收入计在中国本土市场排名第 14 位（份额 0.7%）；此前 2026 年 2 月 11 日递表已失效瑞恩资本 2026-08-21 复宏汉霖（02696.HK）纳入恒生综合指数 8 月 21 日公布 — 9 月 4 日收市后实施、9 月 7 日生效，有望调入港股通标的智通财经 2026-08-21 借壳与类借壳（重组上市、控制权变更 + 资产注入）公司事件日期交易要点性质判断来源丰原药业（000153）控制权变更 8 月 17 日公告蚌埠投资集团拟以 6.41 元 / 股、总价 6.41 亿元受让 1 亿股（占总股本 21.53%），较收盘价溢价约 5%；控股股东变更为蚌埠投资集团，实控人变更为蚌埠市国资委；受让方承诺股份 60 个月不转让、36 个月不质押过户后 36 个月内不注入公司或关联方资产，明确为控制权交易，短期内不构成借壳 / 重组上市证券时报・e 公司 2026-08-17 春盛药业第一大股东、控股股东、实际控制人及一致行动人变更 8 月 21 日新三板 — 恒生聚源新闻库 2026-08-21 达安基因控股股东股权转让完成工商变更 8 月 14 日公告，本周持续收录广药资本间接控制公司 16.63% 股权 — 恒生聚源新闻库 2026-08-17 市场范式参考（非医药）：兆日科技完成 "2026 年首宗类借壳"—— 控制权变更同步注入收购方智算硬件资产（8 月 13 日报道），显示 "控制权变更 + 资产注入" 类借壳路径在本市场的活跃度，医药板块同类案例值得跟踪。（来源：并购的逻辑，2026-08-13，经恒生聚源检索）定增再融资本周（8 月 17 日 —23 日）检索范围内未见 A 股医药上市公司新增定增预案公告。近期在途项目：公司事件披露日来源华人健康向特定对象发行 A 股预案 8 月 11 日恒生聚源公告库海思科定增上市保荐书 8 月 11 日恒生聚源公告库沃森生物定增预案修订 8 月 4 日恒生聚源公告库益康药业完成 3000 万元定向增发（非上市企业）见 3.2 天眼查 3.6 并购公司事件日期交易要点来源丽珠医药（01513.HK）收购控股子公司股份 8 月 21 日公告拟 1.07 亿元收购新北江制药 3.5044% 股份（关连交易）新浪港股公告 2026-08-21 亚宝药业（600351）回购 + 增资 8 月 18 日临时股东会通过拟以不低于 1 亿元回购股份并注销减资；向两家全资子公司合计增资 1.5 亿元搜狐证券复盘 2026-08-23 东曜药业并购后首份中报 8 月 21 日并购整合与 CDMO 转型双线落地 E 药经理人 2026-08-21 3.7 风险提示公司 / 事件风险类型日期核心内容来源贝达药业研发不及预期 8 月 21 日在研药数据不及预期影响持续，中报发布后再跌 8%，周内市值缩水近 80 亿元恒生聚源新闻库 2026-08-21 百利天恒收入确认争议 8 月 21 日依据 "首例给药" 临床试验确认 17 亿元里程碑收入，市场质疑 BMS 尚未打款、缺少实质性临床终点数据恒生聚源新闻库 2026-08-21 某创新药 CMC 拒批 8 月 21 日报道本周又一款创新药因 CMC 原因被拒绝上市恒生聚源新闻库 2026-08-21 鱼跃医疗子公司合规风险 8 月 21 日卷入军采串标风波，医药上市公司合规风险集中显现恒生聚源新闻库 2026-08-21 四、AI 制药专题英矽智能 × 元码智药（8 月 20 日宣布）：双方围绕 AI 新抗原预测与序列设计、环状 mRNA、靶向递送、自动化实验及智能制造，共建下一代 mRNA AI 原生研发引擎，探索个体化肿瘤疫苗及创新疗法。背景催化是默沙东 / Moderna 的 mRNA-4157 三期成功。中信建投预计 2035 年全球 mRNA 肿瘤疫苗市场规模达 210 亿美元、国内达 100 亿元量级。（来源：有连云，2026-08-21，经恒生聚源检索）哲源科技完成近 2 亿元 A2 轮（上周发生，本周收录）：AI4S 企业，圣湘生物携产业基金领投，中科创星、张江科投跟投；资金用于知识模型、基因组模型、虚拟细胞模型等基础模型矩阵与 AI 智能体 + 实验验证体系建设。（来源：药渡，2026-08-21，经恒生聚源检索）券商观点密集：券商 / 团队研报 / 观点日期核心内容来源兴业证券计算机团队（蒋佳霖、杨本鸿）《AI4S 跟踪：AI 制药迎来需求奇点》 8 月 16 日将 AI4S/AI 制药列为重点跟踪方向恒生聚源研报库南京证券（黄逸慧）《AI 制药推动医药研发早研环节需求增长》 8 月 17 日 AIDD 沿 "设计 — 构建 — 测试 — 学习"（DBTL）闭环放大湿实验验证需求；Twist Bioscience 2026 年 AI 制药订单预计达 5000 万美元（同比三位数增长）、2027 年预计增至 1 亿美元；国内对标金斯瑞生物科技恒生聚源研报库行业评论：AI 制药正由技术概念进入价值验证阶段，但亦有声音警示部分 "AI 新药" 含金量不足，需甄别真实 AI 参与度。（来源：21 世纪经济报道、药融圈等，2026-08-21 至 22，经恒生聚源检索）五、脑机接口（BCI）专题事件日期核心内容来源深圳落地广东首例脑机接口数据知识产权登记 8 月 21 日报道深圳全域智能科技自主形成的 "基于人类视觉神经反馈的图片偏好对齐数据" 完成登记并取得证书，实现神经数据确权与合规落地，为大脑基座模型研发、人机交互等提供制度保障，填补广东省 BCI 数据知识产权空白 21 世纪经济报道 2026-08-21 上海临港 "十五五" 规划 8 月 21 日发布积极布局脑机接口产业，攻关高通道、高速率、低能耗脑机芯片，力争数字经济核心产业规模突破 1000 亿元上海证券报 2026-08-21 美好医疗（300049.SZ）BCI 业务 8 月 21 日已覆盖侵入式、半侵入式、非侵入式三大技术路线，与头部企业深度绑定，相关组件进入小批量供货阶段；叠加 CGM 放量，维持 "增持" 评级中财网研报摘要 2026-08-21 产业观点 8 月 23 日中关村跨界创新联盟创会理事长蒋水冰表示 AI 技术对脑机接口产业大有裨益恒生聚源新闻库国际背景：Synchron 2026 年关键性临床试验筹备中（见 2.6）。六、券商研报观点券商 / 分析师日期核心观点推荐 / 标的来源兴业证券（孙媛媛、黄翰漾） 8 月 16 日 "创新 + 国际化" 仍为 2026 年医药核心主线；美股 MNC 中报稳健（礼来上调全年收入指引至 850—870 亿美元）；BD 出海高景气延续，Co-Co 模式增多；板块由 "估值驱动" 转向 "业绩 + 全球化兑现驱动"；WCLC、ESMO 9—10 月密集召开构成核心催化恒瑞医药、百济神州、信达生物、康方生物、科伦药业 / 科伦博泰、药明康德、药明合联、药明生物、凯莱英恒生聚源研报库南京证券（黄逸慧） 8 月 17 日 AI 制药推动医药研发早研环节需求增长，沿 DBTL 闭环利好 DNA / 蛋白合成、体外验证、模式动物等上游 — 恒生聚源研报库高盛 8 月 21 日报道维持复宏汉霖 "买入"，目标价由 104.79 港元上调至 112.01 港元，看好山德士合作标志其迈向全球生物类似药平台公司复宏汉霖智通财经摩根士丹利 8 月 13 日首次覆盖给予恒瑞医药 H 股 "增持"、目标价 78 港元并列为首选，核心逻辑为最广泛且平衡的产品组合及管线，预期 2025—2027 年有 47 款新药获批恒瑞医药 H 股和而泰达转载 2026-08-22 兴业证券计算机（蒋佳霖、杨本鸿） 8 月 16 日 AI 制药迎来需求奇点，持续关注 AI4S 产业链 — 恒生聚源研报库七、下周跟踪节点日期事件 9 月 4 日 —5 日 CBI 2026 生物医药创新博览会（苏州），含小分子 CNS、GLP-1 及多肽源头发现等专场 9 月 7 日复宏汉霖纳入恒生综合指数生效，关注港股通调入 9 月中上旬医保商保创新药目录后续落地动态；"十五五" 规划配套政策 9 月 17 日 —20 日 2026 张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周（上海） 9 月 —10 月 WCLC、ESMO 密集召开，关注 IO 双抗、ADC+IO、in vivo CAR-T 数据读出持续跟踪恒瑞 - BMS 合作首付款到账及后续 license 落地；丰原药业控制权变更过户进展；泽璟制药、博纳西亚港股 IPO 审核进展；Synchron 关键性试验启动八、数据来源声明 ● 中国区数据来源：恒生聚源金融综合问数（Gildata），涵盖新闻舆情、上市公司公告、券商研报等多路检索，检索结果 CSV 已存档于工作区 gildata_raw/ 目录。 ● 国际部分来源：公开网络检索（The Pharma Letter、Fierce Biotech、AJMC、IPOScoop、TechTimes 等），已逐项标注来源与日期；国际交易与审批信息以相关公司 / 监管机构正式披露为准。 ● 药渡《每周渡选》（8 月 21 日发布）收录的部分事件发生日期为 8 月 10 日 —16 日，略早于本报告区间，已在正文单独标注，供延伸参考。 ● 本简报仅基于公开检索信息整理，事实以原始来源为准，不构成任何投资建议。市场有风险，投资需谨慎。 END 扫码关注医药投资并购俱乐部获得更多讯息

2026-08-23

·小林科创观察

【全球科创早报】2026.8.24 星期一

🔵 TMT 科技·媒体·电信 1、英伟达AI服务器涨价超15%，1GW数据中心增加超50亿美元成本彭博社8月22日披露，英伟达已通知微软、谷歌、甲骨文等头部客户：搭载Vera Rubin与Grace Blackwell的AI服务器2027年初价格涨幅超15%，GB300和Vera Rubin 200部分系统涨幅约17%。涨价导火索是三星/SK海力士/美光主导的HBM/DDR5产能紧缺，HBM在AI服务器BOM成本占比已升至约62%。按72-GPU机架测算，一座1GW级AI数据中心仅此一轮加价就要多掏50亿美元以上。英伟达2026财年Q2营收467.4亿美元、同比增56%，并已锁定至2027年约1万亿美元已确认AI芯片采购订单。 2、AMD 6代EPYC "Venice" 2nm进入量产，TSMC台积电主导 AMD宣布与台积电深度合作，6代EPYC企业级处理器"Venice"在台积电N2产线正式进入量产，首批产品采用台积电2nm GAA（全栅极）工艺，并将同步扩产至TSMC亚利桑那Fab 21。同代续作"Verano"进一步集成LPDDR与SOCAMM2形态，主打TCO/瓦性能。Q2 AMD数据中心业务营收67亿美元、同比+107%，占比升至58%，管理层指引未来3—5年CAGR超60%，AI板块CAGR超80%。23日BMO上调评级至"强力买入"、目标价550美元，AMD当日收涨**0.8%**。 3、Anthropic冲刺2万亿美元IPO，募资或超1000亿美元创历史据《纽约时报》、彭博等多家媒体披露，Anthropic已与摩根士丹利、高盛、摩根大通、花旗等承销团开会，计划最早10月启动IPO，募资规模有望达1000亿美元以上，估值最高2万亿美元——若成行将超越今年6月SpaceX（857亿美元）成为人类史上最大IPO。公司同时聘请前Google TPU业务负责人Amir Salek牵头自研芯片团队。目前年化营收已突破650亿美元，较2025年底增长超6倍，5月刚完成650亿美元H轮融资、估值9650亿美元。成立仅5年，CFO Krishna Rao成为投资人连续追问对象。 4、阿里配售800亿港元新股，募资100%投向全栈AI 8月23日，阿里巴巴宣布向美国境外的非美国人士配售新股，配售总金额800亿港元，为其2019年港股上市以来首次启动新股配售。本次配售所得款项净额100%用于投资全栈AI能力，加强AI基础设施建设，进一步巩固阿里在AI领域的全球领先地位。当前阿里通义、阿里云已与多家头部模型公司共建生态，本次融资是其AI算力+模型+应用的全栈加码，反映互联网大厂AI竞赛进入"以现金换时间"的窗口期。腾讯同期披露Q2资本开支527.8亿元、同比增长176%，全年资本开支或超2000亿元。 5、宇树科技科创板IPO首日暴涨629%，人形机器人估值峰值660亿美元宇树科技8月19日登陆上海科创板，发行价150.80元，首日开盘直接跳至1100元，涨幅629%，盘中峰值市值约4450亿元人民币（约660亿美元），收盘回落至约500亿美元。零售认购超额5500倍，刷新科创板纪录。美团8.7%持股回报超70倍。2025年宇树人形机器人出货约5500台、毛利率60%，截至2026年7月双足机器人累计产量约18000台。路透质疑其四足机器人"Go"系列结构与MIT Mini Cheetah高度相似，但二级市场给出人形机器人商业化定价锚。 💲 FinTech 金融科技 1、数字人民币运营机构扩容至30家，城商行批量入局中国人民银行公告，新增平安银行、恒丰银行、渤海银行、上海银行、杭州银行、徽商银行、长沙银行、广西北部湾银行共8家成为数字人民币业务运营机构。本次扩容后，运营机构总数从之前的22家升至30家。新晋机构以股份制银行及头部城商行为主，其中广西北部湾银行作为面向东盟的边贸特色银行入选，预示数字人民币或在跨境贸易结算中承担更关键角色，与霍尔果斯、澳门等地m-Bridge（多边央行数字货币桥）落地形成战略呼应。从6家国有大行到30家机构，数字人民币运营网络正经历"主干道→毛细血管"的全面铺设。 2、全国首笔货物贸易"数币达"平台付款业务落地，金额2亿元建设银行上海市分行通过"数币达"（Cross-border e-CNY Transfer Services）平台，成功为中化国际办理全国首笔货物贸易数字人民币跨境支付业务，金额达2亿元，用于其在东盟地区的大宗原料采购。建行打造"境内融资—跨境支付—海外采购"全链路方案。"数币达"是数字人民币国际运营中心建设运行的跨境结算综合服务平台，2026年6月与首批26家金融机构签署直接参与者服务协议，业务覆盖港澳、新加坡、老挝、泰国、阿联酋、卡塔尔、巴西等地。 3、美国财政部发布稳定币GENIUS Act实施细则，拟10月19日截止评论美国财政部发布GENIUS Act项下的稳定币拟议规则，明确"发行""发行人""位于美国境内"的法律定义，规定在美国合法发行和销售支付型稳定币须取得相应牌照。评议截止2026年10月19日，法律禁令将于2027年1月18日生效。被认定为"位于美国境内"的境外发行人将面临失去美国客户的风险，所有拥有美国分销网络的境外发行人仅剩两个月窗口争取定义豁免。这是稳定币从规则立法走入规则执行的关键转折点，将直接重塑USDC/USDT的全球分销路径。 4、多家银行密集布局"Token贷"，信贷逻辑从"看砖头"转向"看算力" 广东落地省内首款词元经济信贷产品"中银·算力Token贷"，中信银行、广州银行同步跟进。中国银行广州海珠支行已为海珠算力相关企业提供融资超4亿元，其中7月以来Token贷授信超2800万元。Token贷以企业算力Token产出消耗、算力服务合约价值、Token佣金结算量等作为核心授信依据，单户最高3000万元、期限最长3年。江苏银行2026半年报披露该行已部署从十亿级到万亿级的15种模型，日均Token用量较2025年末增长18倍，AI应用累计替代120万工时，标志银行信贷风控范式正式迁移。 5、霍尔果斯落地首笔m-Bridge跨境贸易结算，企业汇出至入账仅几十秒中国（新疆）自贸试验区霍尔果斯片区完成首笔多边央行数字货币桥（m-Bridge）贸易跨境结算业务。企业从发起汇出指令到香港汇丰银行账户入账确认仅需几十秒，对比传统跨境T+3到T+5的SWIFT模式形成量级效率差。m-Bridge具备"支付即结算"、高效低成本、合规可溯源、7×24小时办理等优势，已支持跨境货物贸易、服务贸易、投融资、电商结算等多场景。今年上半年兴业银行mBridge业务服务企业数量同比+176%，中国银行福建省分行7月通过mBridge完成单笔超100亿港元（约12.8亿美元）转账——为该平台迄今最大单笔交易。 🧬 生物医药 1、FDA加速批准Ultragenyx DTX401（Genglycos）：全球首款GSDIa基因疗法 8月20日，FDA加速批准Ultragenyx Pharmaceutical开发的DTX401（pariglasgene brecaparvovec-opnr，商品名Genglycos），用于8岁及以上GSDIa（糖原贮积症Ia型）患者。GSDIa为罕见遗传代谢病，患者无法在禁食时从肝脏释放储存糖原，导致严重低血糖、肝肾糖原堆积等长期并发症，目前全球尚无针对病因的获批疗法。该药曾于去年夏天遭FDA拒批，Ultragenix补充数据后于2月获优先审评，分析师对该公司另一项Sanfilippo基因疗法UX111的9月中旬二次审批同样持积极预期。 2、礼来32.5亿美元首付收购Kelonia，进军体内CAR-T疗法 8月22日，礼来（Eli Lilly）宣布以32.5亿美元首付款、总额最高70亿美元收购Kelonia Therapeutics，获得其体内CAR-T（in vivo CAR-T）平台技术。Kelonia可在患者体内直接生成CAR-T细胞，无需传统单采、体外扩增和回输流程，大幅降低个性化细胞疗法的成本、周期与可及性门槛。领先项目KLN-1010用于复发难治多发性骨髓瘤，I期18例患者100%深度缓解、1个月MRD检测全部阴性。体内CAR-T被视为细胞治疗下一代范式，礼来此次重金出手标志该技术从概念验证进入产业化竞争阶段。 3、南京鼓楼医院iPSC心肌细胞治疗心衰成果登《Nature Medicine》 8月22日，南京鼓楼医院团队开展的iPSC衍生心肌细胞治疗严重心衰临床试验成果登上《Nature Medicine》。研究纳入10例严重心衰患者接受iPSC来源心肌细胞注射，9例（90%）在12个月随访中心功能显著改善，恢复至轻度症状水平；六分钟步行试验改善幅度接近对照组的2倍，全程未发生严重不良事件。我国心衰和心梗患者合计超4000万，心脏再生修复需求庞大。叠加此前华润三九/艾尔普iPSC心肌细胞药物HiCM-188确证性III期启动，国内iPSC心脏再生赛道已形成"临床+注册"双轨并进，中国站到全球第一梯队。 4、Ipsen完成17.5亿美元收购Kartos Therapeutics，获MDM2抑制剂navtemadlin 8月21日，法国Ipsen（IPN:PA）完成对临床期生物制药公司Kartos Therapeutics的收购，正式获得III期MDM2抑制剂navtemadlin（用于JAK抑制剂ruxolitinib应答不佳的骨髓纤维化患者）。交易对价包括4.5亿美元交割首付款，以及含显著监管批准里程碑的最多13亿美元，合计最高17.5亿美元。navtemadlin发源于安进的AMG 232，Kartos在2016年由Wayne Rothbaum围绕该许可协议创立。IPO IESIS III期入组超600例、覆盖250+中心，顶线数据预计2027年读出。这是Ipsen在一个月内完成的第二笔重大收购，前期Memo Therapeutics（总额超7亿欧元）后再度加码肿瘤晚期管线。 5、科济药业两款通用型CAR-T同日获NMPA IND，CT1190B ORR达91.7% 8月22日，科济药业（02171.HK）宣布旗下两款通用型（现货型）CAR-T同步获国家药监局IND批准：靶向CD19/CD20双靶点CT1190B，用于至少二线标准治疗失败的复发/难治性大B细胞淋巴瘤；靶向BCMA的CT0596，用于多发性骨髓瘤。CT1190B IIT数据显示客观缓解率（ORR）91.7%、完全缓解率（CR）66.7%；CT0596基于THANK-u Plus平台开发，EHA 2026 I期数据显示8例患者耐受良好、未发生ICANS/GVHD或治疗相关死亡。科济药业6月刚凭全球首款实体瘤CAR-T恺力美®获批上市，现通用型产品接连IND，管线兑现密集。 6、中国创新药出海上半年1100亿美元，对外授权81笔国家药监局数据显示，2026年上半年国内创新药对外授权81笔，潜在交易总额约1100亿美元，已达2025年全年总额的80%。全球大额交易前十榜单中，中国企业占8席。但同口径下已披露首付款合计仅50—65亿美元，九成以上对价绑定未来临床、注册、销售节点。代表案例：荣昌生物PD-1/VEGF双抗RC148授权艾伯维（6.5亿美元首付款，总规模56亿美元）；中生制药新一代肿瘤免疫小分子授权阿斯利康（2亿美元首付款）；翰森制药口服IL-23抑制剂NewCo海外授权（1.2亿美元首付款，总规模23亿美元）。小林全球科创早报 | 覆盖 TMT · FinTech · BioPharma本期收录新闻 16 条 | 数据来源：彭博社、FDA、Ipsen、阿里、宇树科技、移动支付网、动脉网等本内容仅供信息参考，不构成投资建议

100 项与 Navtemadlin 相关的药物交易

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发性子宫内膜癌	临床3期	美国	Kartos Therapeutics, Inc.	2023-07-17
复发性子宫内膜癌	临床3期	奥地利	Kartos Therapeutics, Inc.	2023-07-17
复发性子宫内膜癌	临床3期	加拿大	Kartos Therapeutics, Inc.	2023-07-17
复发性子宫内膜癌	临床3期	丹麦	Kartos Therapeutics, Inc.	2023-07-17
复发性子宫内膜癌	临床3期	爱沙尼亚	Kartos Therapeutics, Inc.	2023-07-17
复发性子宫内膜癌	临床3期	芬兰	Kartos Therapeutics, Inc.	2023-07-17
复发性子宫内膜癌	临床3期	匈牙利	Kartos Therapeutics, Inc.	2023-07-17
复发性子宫内膜癌	临床3期	以色列	Kartos Therapeutics, Inc.	2023-07-17
复发性子宫内膜癌	临床3期	意大利	Kartos Therapeutics, Inc.	2023-07-17
复发性子宫内膜癌	临床3期	立陶宛	Kartos Therapeutics, Inc.	2023-07-17

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03031730 (CTgov)	临床1期	复发性浆细胞骨髓瘤 \| 复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤 ... 更多	35	KRT-232 (Part A: Dose Level 1)	糧襯襯鹹鑰構齋繭範製 = 積構製醖膚構膚醖廠蓋鹽淵襯觸簾鏇鏇範艱蓋 (鏇膚窪蓋繭鑰膚衊鬱顧, 淵襯齋遞構願壓構鑰繭 ~ 衊鹹遞衊築範糧餘繭艱) 更多	-	2026-02-10
				KRT-232 (Part A: Dose Level 2)	糧襯襯鹹鑰構齋繭範製 = 艱簾鑰選構鏇蓋艱齋廠鹽淵襯觸簾鏇鏇範艱蓋 (鏇膚窪蓋繭鑰膚衊鬱顧, 顧觸艱淵鬱鹽窪憲廠鹽 ~ 憲網簾觸網繭鬱夢膚築) 更多
NCT03041688 (PF504, EHA2025)	临床1期	急性髓性白血病 TP53-unmutated	37	Navtemadlin	獵襯齋鏇獵遞齋構膚範(顧衊蓋鏇選鑰顧蓋蓋廠) = 齋繭簾齋構願簾範鏇觸願夢鬱遞淵鏇鹽顧製鏇 (鹽觸齋齋網糧遞遞淵襯 ) 更多	积极	2025-05-14
				Decitabine	獵襯齋鏇獵遞齋構膚範(顧衊蓋鏇選鑰顧蓋蓋廠) = 衊餘衊憲餘餘窪積憲遞願夢鬱遞淵鏇鹽顧製鏇 (鹽觸齋齋網糧遞遞淵襯 ) 更多
NCT03107780 (NEWS \| Pubmed) 人工标引	临床1期	复发性胶质母细胞瘤 TP53野生型	21	Navtemadlin 120mg/240mg	製製餘積範遞窪壓鬱繭(襯窪淵構築鬱遞繭齋繭) = 餘積淵糧淵艱遞構鏇觸觸窪醖觸遞遞築艱範構 (構醖繭淵糧鏇遞鹹構衊 )	积极	2025-02-27
ASH2024	N/A	骨髓纤维化	-	Navtemadlin 240 mg once-daily	憲夢壓選構築觸獵齋築(鹽夢鬱遞夢製獵糧鹽鹹) = 窪構艱選築觸構憲蓋獵積餘觸襯獵鹹鹹顧膚鑰 (鑰蓋鬱餘遞築鹹鹽蓋遞 ) 更多	-	2024-12-09
				Best Available Therapy (BAT)	憲夢壓選構築觸獵齋築(鹽夢鬱遞夢製獵糧鹽鹹) = 範衊範艱構窪膚襯蓋餘積餘觸襯獵鹹鹹顧膚鑰 (鑰蓋鬱餘遞築鹹鹽蓋遞 ) 更多
NCT04485260 (EHA2023)	临床1/2期	原发性骨髓纤维化	32	Navtemadlin + Ruxolitinib	鹹鏇夢糧遞觸淵選衊壓(繭壓糧淵餘獵選鹽醖襯) = 鏇製遞蓋範鹹獵顧憲鏇醖觸築願醖願構廠範獵 (範網鑰醖夢淵範鏇遞觸 ) 更多	-	2023-06-08
NCT03662126 (BOREAS, EHA2023)	临床3期	蕈样真菌病	113	Nvtm 120 mg QD	夢艱顧鏇築襯獵憲網艱(範壓糧憲鬱顧膚蓋獵鬱) = 餘構蓋鹽遞鹹獵獵襯糧製願顧鑰築觸鏇範窪鹽 (糧夢窪蓋製醖選鬱鹽齋 ) 更多	-	2023-06-08
NCT03787602 (NOTOS, ASCO2023)	临床1/2期	梅克尔细胞癌	-	Navtemadlin 180 mg QD	餘廠鹽廠壓積鏇糧餘壓(廠獵襯淵網選醖簾網範) = 鏇遞鹽窪鏇顧鹽襯積壓簾鏇鏇觸糧醖艱餘襯鬱 (鹽鑰衊艱夢齋鹽鏇積觸 ) 更多	积极	2023-05-31
NCT03217266 (NRG-DT001, ASCO2022) 人工标引	临床1期	软组织肉瘤新辅助	-	Navtemadlin	觸艱繭顧網網鹽鏇糧餘(顧積觸簾繭壓築憲製夢) = 120 mg 5x/week 淵鏇繭鏇壓醖網窪襯範 (遞繭遞築製襯獵構構鏇 )	积极	2022-06-02
NCT03787602 (ASCO2022) 人工标引	临床1/2期	梅克尔细胞癌 TP53 Wild-type	29	Navtemadlin 240 mg (7D on/ 14D off)	遞艱網獵遞繭壓醖遞衊(簾蓋簾積築構製憲範餘) = 鏇築鏇餘憲夢鬱願糧築觸繭艱醖夢範襯廠膚廠 (鬱憲製淵築繭糧構觸觸 ) 更多	积极	2022-06-02
				Navtemadlin 240 mg (5D on/ 23D off)	遞艱網獵遞繭壓醖遞衊(簾蓋簾積築構製憲範餘) = 範製構襯鏇鹽鬱艱憲窪觸繭艱醖夢範襯廠膚廠 (鬱憲製淵築繭糧構觸觸 ) 更多
NCT02110355 (Pubmed) 人工标引	临床1期	转移性黑色素瘤 TP53-wild type	31	dabrafenib+trametinib+AMG 232	鑰積觸簾鬱憲艱衊遞夢(艱窪願製鑰獵選選選繭) = 網繭廠範獵膚選膚鹹艱獵餘餘膚衊壓鑰鬱製蓋 (蓋選鹹衊憲齋衊鹽簾窪 ) 更多	积极	2022-05-30
				trametinib	鑰積觸簾鬱憲艱衊遞夢(艱窪願製鑰獵選選選繭) = 艱網鬱獵鏇齋簾襯範願獵餘餘膚衊壓鑰鬱製蓋 (蓋選鹹衊憲齋衊鹽簾窪 ) 更多