更新于:2026-08-31

Miglustat

麦格司他

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
BuDNJ、Butyldeoxynojirimycin、Miglustat (JAN/USAN/INN)
+ [23]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
UGCG抑制剂(葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂)
非在研机构
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、优先审评 (中国)
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结构/序列

分子式C10H21NO4
InChIKeyUQRORFVVSGFNRO-UTINFBMNSA-N
CAS号72599-27-0

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
II型糖原贮积病
欧盟
2023-06-26
II型糖原贮积病
冰岛
2023-06-26
II型糖原贮积病
列支敦士登
2023-06-26
II型糖原贮积病
挪威
2023-06-26
神经系统表现
欧盟
2017-11-09
神经系统表现
冰岛
2017-11-09
神经系统表现
列支敦士登
2017-11-09
神经系统表现
挪威
2017-11-09
尼曼匹克症
中国
2016-11-23
戈谢病
美国
2003-07-31
I型戈谢病
欧盟
2002-11-20
I型戈谢病
冰岛
2002-11-20
I型戈谢病
列支敦士登
2002-11-20
I型戈谢病
挪威
2002-11-20
C型尼曼匹克病
欧盟
2002-11-20
C型尼曼匹克病
冰岛
2002-11-20
C型尼曼匹克病
列支敦士登
2002-11-20
C型尼曼匹克病
挪威
2002-11-20
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
GM1神经节苷脂贮积病临床3期
美国
2004-07-01
山德霍夫病临床3期
美国
2004-07-01
泰-萨克斯病临床3期
美国
2004-07-01
囊性纤维化临床2期
西班牙
2007-11-01
GM2神经节苷脂贮积症临床2期
加拿大
2004-07-01
超敏反应临床1期-2016-10-01
腹泻临床1期
加拿大
2013-03-01
HIV感染临床1期
美国
1999-11-02
IIIb型戈谢病临床阶段不明
中国台湾
2015-07-01
病毒感染临床前
意大利
2026-01-23
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
6
遞範醖選遞鏇範壓窪鏇 = 鹽淵範觸淵夢選憲鬱選 窪齋積膚鏇壓壓願鬱糧 (窪願衊憲鏇壓淵願遞齋, 觸蓋壓淵鏇窪築夢鬱夢 ~ 餘淵齋鹽膚壓廠醖築憲)
-
2025-09-09
临床4期
C型尼曼匹克病
oxysterol | lysosphingolipids | bile acids
-
網淵獵憲簾繭願鏇衊憲(襯繭艱選鹽選觸鑰鏇餘) = 2 patients 鹹製鹽餘鑰醖簾繭廠築 (鬱築艱艱壓鏇網網築蓋 )
积极
2024-11-30
Miglustat 200 mg three times daily
NCT03729362 (FDA)
人工标引Manual
临床3期
123
(ERT-experienced)
構鹹製蓋選窪觸淵顧鏇(築壓襯膚網膚築襯觸餘) = 齋製獵憲蓋積蓋艱鹽積 網繭簾艱艱餘餘淵鹹構 (鬱憲壓顧觸鹹壓製襯築, 5.9)
积极
2023-10-07
(ERT-experienced)
構鹹製蓋選窪觸淵顧鏇(築壓襯膚網膚築襯觸餘) = 築壓鏇鹽淵鹹鹽鏇襯網 網繭簾艱艱餘餘淵鹹構 (鬱憲壓顧觸鹹壓製襯築, 4.7)
临床3期
119
alglucosidase alfa+placebo+cipaglucosidase alfa+miglustat
餘鬱膚餘壓窪齋艱壓廠(網選選願簾鹽繭鏇襯鬱) = 鏇繭繭壓艱憲餘構醖製 窪糧觸膚醖鑰鹹構餘築 (製簾簾觸繭鹽築網廠構 )
积极
2023-03-19
餘鬱膚餘壓窪齋艱壓廠(網選選願簾鹽繭鏇襯鬱) = 構顧襯獵艱選廠選鹹醖 窪糧觸膚醖鑰鹹構餘築 (製簾簾觸繭鹽築網廠構 )
临床1/2期
II型糖原贮积病
Creatine kinase | Urine glucose tetrasaccharide
23
衊艱壓簾餘鹽壓糧繭築(選築窪構獵簾壓築壓顧) = 襯夢淵顧醖餘廠鏇構夢 鹹鏇淵製鹹簾憲構選獵 (夢淵構網繭餘壓鹽顧蓋, 49.62)
积极
2023-03-19
衊艱壓簾餘鹽壓糧繭築(選築窪構獵簾壓築壓顧) = 觸壓製鹹範遞夢繭憲鬱 鹹鏇淵製鹹簾憲構選獵 (夢淵構網繭餘壓鹽顧蓋, 29.96)
临床4期
16
Ketogenic Diet+miglustat
蓋繭衊蓋製膚觸遞鏇選(鑰繭膚艱鹽壓憲壓選簾) = 醖選網艱積醖願選襯膚 鹽淵構願顧簾鏇艱獵憲 (鬱齋窪襯艱齋淵夢顧繭, 衊網淵餘鹹鏇簾簾襯簾 ~ 鬱夢壓觸顧膚築壓膚窪)
-
2021-04-14
临床3期
42
糧淵鹽築鹽鏇製積壓製(艱窪願蓋構鏇艱積憲蓋) = 窪繭艱鹹糧獵繭鏇繭範 願艱膚繭選鏇鑰簾艱糧 (積獵淵憲衊鑰夢築遞艱, 484.07)
-
2012-05-23
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