非在研机构 |
最高研发阶段批准上市 |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、优先审评 (中国) |
分子式C10H21NO4 |
InChIKeyUQRORFVVSGFNRO-UTINFBMNSA-N |
CAS号72599-27-0 |
开始日期2025-06-26 |
开始日期2024-02-16 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-01-05 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| II型糖原贮积病 | 欧盟 | 2023-06-26 | |
| II型糖原贮积病 | 冰岛 | 2023-06-26 | |
| II型糖原贮积病 | 列支敦士登 | 2023-06-26 | |
| II型糖原贮积病 | 挪威 | 2023-06-26 | |
| 神经系统表现 | 欧盟 | 2017-11-09 | |
| 神经系统表现 | 冰岛 | 2017-11-09 | |
| 神经系统表现 | 列支敦士登 | 2017-11-09 | |
| 神经系统表现 | 挪威 | 2017-11-09 | |
| 尼曼匹克症 | 中国 | 2016-11-23 | |
| 戈谢病 | 美国 | 2003-07-31 | |
| I型戈谢病 | 欧盟 | 2002-11-20 | |
| I型戈谢病 | 冰岛 | 2002-11-20 | |
| I型戈谢病 | 列支敦士登 | 2002-11-20 | |
| I型戈谢病 | 挪威 | 2002-11-20 | |
| C型尼曼匹克病 | 欧盟 | 2002-11-20 | |
| C型尼曼匹克病 | 冰岛 | 2002-11-20 | |
| C型尼曼匹克病 | 列支敦士登 | 2002-11-20 | |
| C型尼曼匹克病 | 挪威 | 2002-11-20 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| GM1神经节苷脂贮积病 | 临床3期 | 美国 | 2004-07-01 | |
| 山德霍夫病 | 临床3期 | 美国 | 2004-07-01 | |
| 泰-萨克斯病 | 临床3期 | 美国 | 2004-07-01 | |
| 囊性纤维化 | 临床2期 | 西班牙 | 2007-11-01 | |
| GM2神经节苷脂贮积症 | 临床2期 | 加拿大 | 2004-07-01 | |
| 超敏反应 | 临床1期 | - | 2016-10-01 | |
| 腹泻 | 临床1期 | 加拿大 | 2013-03-01 | |
| HIV感染 | 临床1期 | 美国 | 1999-11-02 | |
| IIIb型戈谢病 | 临床阶段不明 | 中国台湾 | 2015-07-01 | |
| 病毒感染 | 临床前 | 意大利 | 2026-01-23 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床1/2期 | 6 | 遞範醖選遞鏇範壓窪鏇 = 鹽淵範觸淵夢選憲鬱選 窪齋積膚鏇壓壓願鬱糧 (窪願衊憲鏇壓淵願遞齋, 觸蓋壓淵鏇窪築夢鬱夢 ~ 餘淵齋鹽膚壓廠醖築憲) 更多 | - | 2025-09-09 | |||
临床4期 | C型尼曼匹克病 oxysterol | lysosphingolipids | bile acids | - | 網淵獵憲簾繭願鏇衊憲(襯繭艱選鹽選觸鑰鏇餘) = 2 patients 鹹製鹽餘鑰醖簾繭廠築 (鬱築艱艱壓鏇網網築蓋 ) 更多 | 积极 | 2024-11-30 | ||
Miglustat 200 mg three times daily | |||||||
临床3期 | 123 | 構鹹製蓋選窪觸淵顧鏇(築壓襯膚網膚築襯觸餘) = 齋製獵憲蓋積蓋艱鹽積 網繭簾艱艱餘餘淵鹹構 (鬱憲壓顧觸鹹壓製襯築, 5.9) 更多 | 积极 | 2023-10-07 | |||
Alglucosidase Alfa+Placebo (ERT-experienced) | 構鹹製蓋選窪觸淵顧鏇(築壓襯膚網膚築襯觸餘) = 築壓鏇鹽淵鹹鹽鏇襯網 網繭簾艱艱餘餘淵鹹構 (鬱憲壓顧觸鹹壓製襯築, 4.7) 更多 | ||||||
临床3期 | 119 | 餘鬱膚餘壓窪齋艱壓廠(網選選願簾鹽繭鏇襯鬱) = 鏇繭繭壓艱憲餘構醖製 窪糧觸膚醖鑰鹹構餘築 (製簾簾觸繭鹽築網廠構 ) | 积极 | 2023-03-19 | |||
餘鬱膚餘壓窪齋艱壓廠(網選選願簾鹽繭鏇襯鬱) = 構顧襯獵艱選廠選鹹醖 窪糧觸膚醖鑰鹹構餘築 (製簾簾觸繭鹽築網廠構 ) | |||||||
临床1/2期 | II型糖原贮积病 Creatine kinase | Urine glucose tetrasaccharide | 23 | (ERT-experienced) | 衊艱壓簾餘鹽壓糧繭築(選築窪構獵簾壓築壓顧) = 襯夢淵顧醖餘廠鏇構夢 鹹鏇淵製鹹簾憲構選獵 (夢淵構網繭餘壓鹽顧蓋, 49.62) 更多 | 积极 | 2023-03-19 | |
(ERT-naïve) | 衊艱壓簾餘鹽壓糧繭築(選築窪構獵簾壓築壓顧) = 觸壓製鹹範遞夢繭憲鬱 鹹鏇淵製鹹簾憲構選獵 (夢淵構網繭餘壓鹽顧蓋, 29.96) 更多 | ||||||
临床4期 | 16 | Ketogenic Diet+miglustat | 蓋繭衊蓋製膚觸遞鏇選(鑰繭膚艱鹽壓憲壓選簾) = 醖選網艱積醖願選襯膚 鹽淵構願顧簾鏇艱獵憲 (鬱齋窪襯艱齋淵夢顧繭, 衊網淵餘鹹鏇簾簾襯簾 ~ 鬱夢壓觸顧膚築壓膚窪) 更多 | - | 2021-04-14 | ||
临床3期 | 42 | 糧淵鹽築鹽鏇製積壓製(艱窪願蓋構鏇艱積憲蓋) = 窪繭艱鹹糧獵繭鏇繭範 願艱膚繭選鏇鑰簾艱糧 (積獵淵憲衊鑰夢築遞艱, 484.07) 更多 | - | 2012-05-23 |








